兰瑞肽|醋酸兰瑞肽缓释注射液(预充式)纳入国家医保药品目录

益普生的肢端肥大症创新治疗药物 -- 醋酸兰瑞肽缓释注射液(预充式)通过谈判 , 被纳入国家医保药品目录 , 将惠及更多中国患者 。
应用于肢端肥大症的醋酸兰瑞肽缓释注射液(预充式)是首个“即用”的基于自组装纳米管技术的缓释制剂[1] , 注射过程简单 , 已经在全球73个国家注册并上市[2];
醋酸兰瑞肽缓释注射液(预充式)120mg是目前唯一获批延长给药间隔的SSA(生长抑素类似物) 。研究表明 , 对于生化指标控制良好的患者 , 给药间隔可从28天 , 最长延长至56天[3] 。
醋酸兰瑞肽缓释注射液(预充式)通过谈判纳入新版国家医保药品目录 , 将加速益普生中国在罕见病领域的深入发展 。益普生致力于为更多患者带来创新、有效、便捷的治疗方式 。
北京时间2020年12月28日 , 国家医保局、人力资源社会保障部发布了关于将2020年谈判药品纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》乙类范围的通知 。益普生的肢端肥大症创新治疗药物——醋酸兰瑞肽缓释注射液(预充式)也通过谈判 , 被纳入国家医保药品目录 , 将惠及更多中国患者 。
肢端肥大症简称“肢大” , 是一种起病隐匿的慢性进展性内分泌疾病 , 患者就诊时病程可能已达数年甚至10年以上[3] 。
肢端肥大症是一种罕见疾病 , 发病率和诊断率均较低 , 95%以上的肢端肥大症是由分泌GH的垂体腺瘤所致[4] 。
肢端肥大症及相关并发症还可能会严重影响患者生活质量和寿命 , 疾病对于患者的身体伤害可能会导致患者的生活质量明显下降 , 寿命缩短;因面貌变形可能造成心理问题;饱受并发症折磨 , 无法正常工作 , 甚至家庭破裂;很多患者因经济原因无法进行规范化治疗 , 病情逐渐恶化 。肢端肥大症患者中并发症常见 , 也增加了医疗资源使用和医疗费用 。
今日 , 国家医疗保障局、人力资源社会保障部公布的新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》 , 将醋酸兰瑞肽缓释注射液(预充式)纳入医保支付范围 , 将会进一步惠及更多肢端肥大症患者 , 有利于减轻患者的用药负担、提升用药的可及性 , 对于罕见病患者生存期的延长和生活质量的改善具有重要意义 。
肢端肥大症难以察觉 , 多数患者难确诊
肢端肥大症不仅会改变人的外貌 , 对全身所有脏器都会带来不良影响 , 研究显示 , 肢端肥大症病人的死亡率是同龄人群的1.3-1.9倍[5], [6], [7] , 平均寿命会减少将近10年 。心血管系统并发症是导致肢端肥大症患者最常见死亡原因之一 。
由于它的症状五花八门 , 又具有迷惑性 , 不少病人觉得面容变丑是年龄增长的原因 。
不少年轻的患者罹患糖尿病、高血压 , 很难与肢端肥大症联系起来 , 导致很多患者确诊时病程已经超过10年 。
患者疾病负担重
北京协和医院神经外科王任直教授指出:“肢端肥大症患者患者的死亡风险会较正常人群高2到3倍 , 甚至影响寿命 。高血压、糖尿病以及心血管疾病 , 是导致肢端肥大症患者寿命缩短的主要原因 。目前 , 多数病人需要手术治疗 , 对于术前治疗、手术/放疗后激素水平异常的患者还需药物治疗 , 并需终身随诊 。”
由中国罕见病联盟牵头 , 北京协和医院共同发起的《2019中国罕见病患者综合社会调查》之《2019中国肢端肥大症患者综合社会调查》显示:中国患者直接和间接治疗费总体较高 , 患者个人负担沉重;肢端肥大症患者药物可负担性差 , 自费平均医疗支出占家庭年收入35.1% , 特别是药物治疗的花费中自费部分占一半以上 , 中位数达到26000元/年 。

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