白血病|白血病治疗获重大突破，提高30％生存率成为可能！
导语：聚焦白血病 。
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中国癌症死亡人数.IARC
《中国贫困白血病儿童生存状况调查报告》显示：白血病是一种需要长期治疗的疾病，一般需要2-3年时间，所需治疗费用10-30万，骨髓移植费用30-100万 。白血病、部分淋巴瘤等肿瘤患儿，治疗周期以年为单位，要经历2-3年时间，期间需要多次住院治疗 。因此，白血病的治疗需要强大的经济实力作支撑 。
尽管近年来推出了几种针对该病的新药，但都未能显著改变患者的治疗效果或生存率 。可喜的是，今年3月，伦敦国王学院白血病生物学教授兼主席Chi Wai Eric So博士发表在Science Translational Medicine的研究通过结合使用高度纯化的人类造血干细胞进行前瞻性疾病建模，并对原发患者样本中的白血病干细胞（LSCs）进行回顾，发现人类造血干细胞（HSCs）和普通骨髓祖细胞（CMPs）是由混合系白血病（MLL）基因融合驱动的人类急性髓系白血病（MLL-AML）的两种不同起源 。并使用抗腹泻药物非达霉素减轻化疗耐药性 。
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人类HSC和CMP，而非LMPP或GMP是MLL融合介导的转化的细胞靶标 。Functional reconstruction of human AML reveals stem cell origin and vulnerability of treatment-resistant MLL-rearranged leukemia. DOI: 10.1126/scitranslmed.abc4822
研究通过shRNA介导的敲除或使用小分子抑制剂菲达霉素（目前用于梭菌感染相关的腹泻）抑制ABCC3，有效地使HSC衍生的MLL-AML对标准化疗药物恢复敏感 。该研究不仅从功能上确立了人LSCs对MLL-AML的两种独特起源及其在介导化疗耐药中的作用，而且通过重新利用一种已在临床上使用的耐受性良好的抗腹泻药物，为干细胞相关治疗耐药确定了一条潜在的治疗途径 。
事实上，近期关于白血病药物治疗进展飞速 。去年12月，由澳大利亚莫那什大学团领导的23个国家148个地点的全球试验结果显示，急性髓系白血病（AML）患者的生存率提高了30%，显著提高了55岁以上老年患者的生存率，研究结果发表在NEJM上 。
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Oral Azacitidine Maintenance Therapy for Acute Myeloid Leukemia in First Remission. DOI: 10.1056/NEJMoa2004444
该研究进行了阿扎胞苷口服制剂（CC-486）3期，随机，双盲，安慰剂对照试验，472名患者随机分配接受CC-486（300 mg）或安慰剂治疗主要终点是总体生存率，次要终点包括无复发生存和与健康相关的生活质量 。
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治疗终点结果.DOI: 10.1056/NEJMoa2004444
结果显示，与安慰剂相比，CC-486随机分组后中位总生存期明显更长（P在根据基线特征定义的大多数亚组中，显示了CC-486在总体生存率和无复发生存率方面的优势 。两组中最常见的不良事件是1级或2级胃肠道事件 。常见的3级或4级不良事件是中性粒细胞减少（CC-486组为41％，安慰剂组为24％）和血小板减少症（分别为22％和21％） 。在CC-486治疗期间，与健康相关的总体生活质量得以保留 。
该研究可谓是白血病治疗史上里程碑式成果，众所周知，在强化化疗后，许多老年患者因不能接受干细胞移植，AML复发的风险很高 。该药物的问世能显著延缓疾病的复发，从而延长生存期，且不影响生活质量 。
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对于白血病的治疗，医学科学界仍然处于不停探索的阶段 。近年来，有不少学者陆续发现治疗白血病的新方案 。而白血病包含复杂多种的亚型，其治疗仍然存在着探索空间 。
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