医学|国际医师节｜每一个新的医学发现都是人类进步的阶梯！( 二 )
绝大部分胰腺癌患者在确诊半年内死亡，是所有癌症中生存率最差、死亡率最高的，被称为“癌中之王” 。
近年来关于胰腺癌的研究层出不穷，从胰腺癌早期筛查到药物联用，而从新机理出发有效活用目前现有药物的研究却少之又少，哥伦比亚大学欧文医学研究中心的科学家于Science杂志发表了相关研究，使用一种另类方式试图“饿死癌细胞” 。
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胰腺癌细胞需要半胱氨酸来避免铁凋亡 。DOI: 10.1126/science.aaw9872
在动物实验中，当控制半胱氨酸生成的基因在与人类肿瘤非常相似的胰腺癌小鼠中被敲除从而切断了肿瘤的半胱氨酸供应后，肿瘤就停止生长，小鼠中位生存期增加了一倍 。研究人员用半胱氨酸酶（一种能分解血液中半胱氨酸的实验药物）治疗小鼠，取得了类似的结果 。
这项新研究最令人兴奋的一点是，半胱氨酸的消耗似乎不会损害健康的正常细胞 。针对正常细胞和癌细胞之间的这种差异，研究出一种对癌症有毒、对身体其他部位无害的治疗方法，这或许并不是梦 。
6. “精英控制员”控制艾滋病毒
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HIV（深蓝色）将自身插入宿主DNA
与所有逆转录病毒一样，HIV可以将遗传物质整合到人类染色体中，从而形成了可以在其中藏匿、不受免疫系统检测且不受抗逆转录病毒药物侵害的“储库” 。
去年，一项针对64名HIV精英控制者的研究揭示了病毒在整合到基因组中位置的重要性 。研究比较了64位HIV精英控制者与41位接受治疗的HIV感染者 。
HIV精英控制者在没有使用抗逆转录病毒药物的情况下，体内的病毒载量仍然非常低，研究人员发现，当将自身置于高频转录基因中时，HIV病毒会发挥出最佳功能，从而产生感染其他细胞的新病毒，但如果它整合在“基因沙漠”中——即很少转录DNA的染色体部分，那么原病毒就难以进行有效感染 。
这一研究发现为HIV治疗开辟了一种新道路，有望使感染者摆脱相关药物的治疗 。
7. 最“安全”基因治疗载体似乎并不安全，血友病患者接受治疗后患上肝癌
长期以来，腺相关病毒载体（AAV）由于具有长期潜伏于人体而不表现出任何明显致病性的优点被公认是目前最理想的基因治疗基因载体 。然而，近年来不断有声音提醒，这一看似安全的疗法或许存在着致命的风险 。
2020年12月22日，Science发布了一篇题为“Liver tumor in gene therapy recipient raises concerns about virus widely used in treatment”的文章再次印证了这一观点 。报道称，荷兰生物制药公司uniQure的一项针对B型血友病的基因疗法被美国FDA叫停，起因是接受治疗后该患者患上了肝细胞癌 。
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Liver tumor in gene therapy recipient raises concerns about virus widely used in treatment.doi：10.1126 / science.abg2917
处于舆论中心的是一种基于AAV5病毒载体的基因疗法，该疗法此前曾被FDA授予突破性疗法称号以及EMA授予优先药品（PRIME）称号 。从此前的临床数据来看，这一疗法疗效颇佳 。
2019年uniQure公司曾在第27届国际血栓和止血学会（ISTH）上分享了该疗法的2期临床数据，显示三名患者在治疗36周后FIX活性高达正常值的54％，平均值为正常值的45％ 。
此次遭到搁置的3期临床实验涉及54名患者 。根据此次uniQure发表的声明，有理由相信可能是患者体内的潜在疾病使他患上癌症 。据介绍，这位肝癌患者25年前曾经感染了乙肝病毒和丙肝病毒，而这些病毒的慢性感染与80%的肝细胞癌有关 。尽管如此，但是更重要的问题是要确定AAV基因治疗是否与此次事件有关，或者说促进了患者肝癌的发生 。
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