安珀·弗里德|罕见病患者困局，家长无奈：“天价药”变成“亲民药”还要多久？( 三 )
鉴于癫痫发作次数减少是试验药物产生效果最明显的信号之一 ， 所以该项临床试验要求参与的患者必须有明显的癫痫症状 。
尽管如此 ， 里格比依然全力支持和推进该项临床试验 ， 只有证实试验药物确实有效 ， 她们才能说服HT和保险公司让Ravicti变成朱诺和其他患者都吃得起的“亲民药” 。
里格比说：“这是我们目前的唯一出路 ， 所以只能全力以赴 。”
原文来源：STAT News
原文标题：The parents hoped an existing drug might keep their kids from having seizures. Then they saw the price
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