基因编辑|重磅！全球首个人体基因编辑治疗 I 期结果公布基因编辑|临床试验|沙尔庞捷

本文作者：地猫
6 月 26 日，《新英格兰医学杂志》发表首个人体 CRISPR 基因编辑治疗 I 期临床试验结果。

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2020 诺贝尔化学奖
图源：诺贝尔奖官网
2011年，科学家沙尔庞捷在对化脓性链球菌进行研究期间，发现 CRISPR/Cas9 作为细菌的免疫系统，可以切割病毒的 DNA ，从而抵抗病毒入侵。同年，沙尔庞捷开始与道德纳合作，成功在试管中制造出基因剪刀 CRISPR/Cas9 ，并对它进行重新编程，实现在指定位点切割 DNA 。
随着这一发现在 2012 年见刊Science ， CRISPR 领域很快受到世界瞩目，大量科研力量投身这一领域，各种研究成果层出不穷。2020 年，两人共同获得诺贝尔化学奖[9] 。
虽然道德纳和沙尔庞捷最先发现基因剪刀，首次将基因剪刀应用于哺乳动物的则是华人科学家张锋。打个比方，道德纳和沙尔庞捷最先发现了基因编辑技术这座金矿，而张锋则最先找到了这座金矿中的金子。
【基因编辑|重磅！全球首个人体基因编辑治疗 I 期结果公布】道德纳和沙尔庞捷在 2012 年 5 月提交「基因剪刀」的专利申请，张锋则于同年 12 月提交了「基因剪刀在真核细胞中应用」的专利申请。专利提交后有 18 个月的保密期，双方并不知道此时已出现竞争。
由于张锋在申请专利时支付了 70 美元的费用进行「加速审查」（加速审查不会改变审查级别，此专利仍会与其他所有潜在相关专利进行比较），美国专利商标局（USPTO）在 2014 年 4 月先给张锋颁发了专利。此时，道德纳和沙尔庞捷的专利申请暂未通过审查。
道德纳和沙尔庞捷对此表示不服，认为自己申请的专利已经包括了基因剪刀应用的所有领域，要求美国专利商标局重新裁决。
但美国专利商标局维持了一开始的决定：这是两项独立的发明，张锋可以保留其在真核细胞中使用 CRISPR-Cas9 的专利。理由是张锋的专利明确指出基因剪刀适用于真核细胞并且提供了具体方法，而道德纳和沙尔庞捷只介绍了基因剪刀在试管中的应用，即使暗示了在真核细胞中的应用，也并不明显。
道德纳和沙尔庞捷选择继续对美国专利委员会的决定提出上诉，但被美国专利审判和上诉委员会 (PTAB) 驳回。在这场著名的专利案中也是众说纷纭，美国法院支持张锋，欧洲法院却不支持[10] 。
专利争夺战后，道德纳、沙尔庞捷和张锋各开了一家公司，均投身于基因编辑领域。
道德纳和张锋的公司都选择向全新的体内途径基因治疗发起挑战，沙尔庞捷的公司则专注于体外基因治疗。
基因治疗可以分为体外途径的体内途径，前者指的是将正常基因通过某种方式导入患者体内，补全患者缺少的基因治疗疾病；后者则是通过敲除患者体内的致病基因治疗疾病。
在基因剪刀技术出现前，体外途径已经有了可行的思路，只不过从前导入基因的载体常是腺病毒等，有了基因剪刀后可将载体改成加装了正常基因的体细胞。而体内途径在基因剪刀技术之前几乎不可能实现——没有基因剪刀，何谈敲除致病基因呢？

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基因治疗的体内方式和体外方式

基因编辑|重磅！全球首个人体基因编辑治疗 I 期结果公布

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