基因编辑|重磅！全球首个人体基因编辑治疗 I 期结果公布( 三 )
随着科学家们不断探索 ， 关于伦理的讨论也未曾停歇 。
这里我们需要区分一个概念：基因编辑 ， 可分为体细胞基因编辑（不可遗传）和种系基因编辑（可遗传的） 。
本次基因治疗试验则属于前者（体细胞基因编辑） ， 2018 年震惊世界的基因编辑婴儿事件属于后者（种系基因编辑）[15] 。
当前 ， 各界对体细胞基因编辑普遍持支持态度 ， 因为这种改变只会影响自身健康 ， 而不会影响到后代以及种系基因组 。2018 年 11 月 ， 第二人类基因组编辑国际峰会上 ， 与会人员普遍认为体细胞基因编辑对治疗血友病、艾滋病、癌症、阿尔茨海默病等显著有益 。
种系基因编辑则极具争议 ， 因为它会导致一系列生物伦理问题 ， 例如基因组发生不良突变、知情同意的获得以及对优生学的争论；也有人认为通过这种方式可以更有效地减少疾病发展的可能性或者增强人类的能力；另有人认为种系基因编辑的收益和风险仍然不够明确 ， 不足以支持种系基因编辑研究继续进行下去[16] ， 各国法律也不尽相同 。
最后 ， 回到本文开头的问题：应用基因编辑技术治疗人类遗传病的梦想 ， 就要照进现实了吗？
不能否认的是 ， 这个案例给全世界都打了一针兴奋剂：「这也许是第一个能治愈这种可致残致死的遗传病的方法 。」[17] 。
「这是领域的重要节点 ， 这是一个全新的医学时代 。」[18] 。
当然 ， 需要指出的是 ， 目前试验规模、时间均需要进一步扩大；中长期不良反应同样有待观察 。我们应当谨慎 ， 同时也满怀期待 。（监制：gyouza）
致谢：本文经 北海道大学神经科学硕士、盛诺一家高级医学顾问 庄时利和 专业审核
题图来源：图虫创意
参考文献：
[1]Gillmore, J. D., Gane, E., Taubel, J., Kao, J., Fontana, M., Maitland, M. L., ... & Lebwohl, D. (2021). CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis. New England Journal of Medicine.
[2]Sekijima, Y., Kelly, J. W., & Ikeda, S. I. (2008). Pathogenesis of and therapeutic strategies to ameliorate the transthyretin amyloidoses. Current pharmaceutical design, 14(30), 3219-3230.
[3]https://www.pfizermed.at/verdachtunddiagnose/attr-pn
[4]https://www.fiercepharma.com/marketing/pfizer-s-blockbuster-to-be-vyndaqel-too-costly-for-heart-patients-study-suggests
[5]https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-therapeutics-investigational-crispr-treatment-ntla-2001
[6]https://www.intelliatx.com/in-vivo-therapies/
[7]https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-therapeutics-demonstrates-sustained-and-durable-genome
[8]https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-and-regeneron-announce-landmark-clinical-data-showing
[9]https://www.nobelprize.org/prizes/chemistry/2020/press-release/
[10]https://www.nature.com/articles/nature.2017.21510
[11]https://ir.editasmedicine.com/news-releases/news-release-details/allergan-and-editas-medicine-announce-dosing-first-patient
[12]https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-therapeutics-doses-first-patient-landmark-crisprcas9
[13]https://www.sciencehistory.org/distillations/the-death-of-jesse-gelsinger-20-years-later
[14]https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC1127138/
[15]https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/31666967/
[16]https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7767219/
[17]https://www.bionews.org.uk/page_157534
推荐阅读
- 抑郁症|重磅！提高体内必需因子可抗抑郁，3.5亿患者或能被治愈
- 有机蔬果|有机蔬果泛滥，谈何“有机”？哪种确定不含转基因？营养师告诉你
- 疫苗|打了两针疫苗的，恭喜了！一个重磅好消息传来！让人很安心
- 医生|重磅：医生未及时查看患者报告，导致患者失去最佳治疗时机！
- 基础代谢|“基础代谢和贪吃基因”？别怀疑，让你胖的就是它们
- 贺建奎|“基因编辑婴儿”丑闻曝光两年多后，WHO发布管治框架
- 医学|最新医学研究：我们吃下去的食物，会影响基因？答案让人惊讶！
- 新冠病毒疫苗|重磅！你关心的12-17岁人群新冠疫苗接种来啦！
- 袁隆平|转基因食品到底能不能吃？袁隆平院士早有答案，不能一概而论
- 肺癌|【医伴旅】攻破难关！肺癌重磅新药Rybrevant获批上市