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白血病|发病率万分之一的白血病，因“特许药”，患者成功延长生存期

吴冰（化名） ， 是国内首例创新使用吉瑞替尼治疗复发性难治性FLT3突变急性髓系白血病的成年患者 ， 也是首位实现新药械转化的患者 。
医生透露 ， 吴冰使用特许药第二天 ， 白细胞由原来的90%下降至目前的60% ， 等到11次的时候 ， 病情控制效果极佳 ， 除了有点恶心和疲乏 ， 没有任何不适 。
经专家们检查评估 ， 准许吴冰于11月12日出院 ， 后续只要按时吃药以及每天远处监控血常规情况即可 。
吴冰这样特殊白血病可以得到这么好的效果 ， 让更多白血病患者受到鼓舞！
一、了解：发病率10万分之一白血病
急性髓系白血病 ， 是骨髓性造血芽细胞异常增殖的血液恶性肿瘤 ， 这属于白血病类型里的一个分支 。发病的机理是 ， 骨髓内异常芽细胞的快速增殖 ， 最终干扰和影响了正常造血细胞的产生 。
白血病|发病率万分之一的白血病，因“特许药”，患者成功延长生存期
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相比常见的肿瘤疾病 ， 急性骨髓性白血病比较罕见 。在我国的发病率是1.62/10万 ， 低于美国发病率4.36-6.13/10万和日本3.25-5.85/10万 。
急性骨髓性白血病可以是原发的 ， 也可以是继发性的 ， 放射性的暴露、致癌物暴露、既往血液病史等都会诱发该病的发生 。
这么特殊的白血病 ， 我们需要谨慎起来 ， 当身体有2个典型症状时 ， 要及时治疗 。
1.持续发热 ， 由于感染引起免疫系统的刺激反应 ， 因此导致持续发热；
2.口腔以及牙龈出血 ， 眼底、球结膜出血较易见 。
二、抗击特殊白血病 ， 有新药吉瑞替尼
吉瑞替尼属于靶向药物 ， 属于二代FLT3抑制剂 。对FLT3突变具有抑制作用 ， 用来治疗复发性或难治性FLT3突变急性髓系白血病成年患者 ， 这也是FDA批准的首个用于复发性难治性急性粒细胞白血病的FLT3抑制剂 。
该药的作用原理是 ， 能够对携带FLT3-ITD基因变异和FLT3酪氨酸激酶蛋白域基因变异的FLT3产生抑制作用 ， 并且还能够在AML细胞系中抑制AXL受体的活性 。吉瑞替尼有更好的活化结构 ， 能够从根本上抑制癌细胞的增殖 ， 进一步凸显更好的抗癌效果 。
2019年发表在《新英格兰医学杂志》上的临床试验显示 ， 使用吉瑞替尼的患者 ， 和未使用的患者对比 ， 使用的患者的中位总生存时间为9.3个月 ， 而未使用药物的患者是5.6个月 。不但提示患者的生存期延长 ， 而且还能实现完全的缓解 ， 有一些患者体内的白细胞全部或部分恢复正常水平 。
综合的结果显示 ， 使用吉瑞替尼治疗增加了患者4个月的中位总生存期 ， 同时 ， 完全缓解率相对增高 ， 严重的副作用相对较低 。
白血病|发病率万分之一的白血病，因“特许药”，患者成功延长生存期
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三、吉瑞替尼有望在中国上市
目前 ， 吉瑞替尼在美国、日本、加拿大、巴西、韩国和澳大利亚已经上市 。在今年四月份的时候 ， 吉瑞替尼的生产企业安斯泰来已经向我国提出了上市申请 ， 而且该申请获得了CDE（国家食品药品监督管理局药品审评中心）的受理 。
按照以往的审核流程 ， 一款新药在国内上市 ， 从申请到最终批复 ， 中间经历的时间可能相对较长 。不过海南作为先行示范区 ， 而且在医药卫生的创新示范领域 ， 纳入全国罕见病目录的病种共121种 ， 根据这项原则的指导 ， 海南的乐城区引进的首批罕见病药品品种接近50种 。

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