系统性红斑狼疮|全球首个GSK生物制剂倍力腾为系统性红斑狼疮儿童患者带来希望
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图说:徐虹教授 采访对象提供
在第二届进博会上,倍力腾(化学名:贝利尤单抗)以全球首个获批用于治疗成人系统性红斑狼疮(SLE)的生物制剂身份首次亮相,备受瞩目 。第三届进博会上,贝利尤单抗有了另一个身份——全球首个且唯一用于治疗儿童系统性红斑狼疮的生物制剂,为饱受疾病困扰的患儿和家庭带来新的治疗选择 。
目前,我国约有6万名儿童SLE患者,与成人SLE相比,儿童SLE标准化死亡率是成人SLE的近6倍,具有起病更急、病情更重、病程更迁徙、肾脏及神经系统受累更严重的特点 。儿童肾脏受累比成人多见且严重,发生率40%-90%,90%在发病第一年内出现 。
复旦大学附属儿科医院党委书记、肾脏科和风湿科学科带头人徐虹教授指出:“儿童系统性红斑狼疮可对儿童生长、发育、学习以及心理产生很多不利的影响,由于儿童患者病情通常较重,如果病情没有得到良好控制,器官受累进展会很快,严重影响患儿寿命 。目前儿童系统性红斑狼疮的治疗方式主要包括激素和免疫抑制剂等,由于儿童处于生长发育的关键时期,激素及免疫抑制剂的长期应用可对其骨骼发育、身体形象及生长潜力等产生不利影响 。因此临床上亟待出现疗效确切、安全性高、副作用小并且可带来患儿良好预后的新药物出现 。未来贝利尤单抗适应症的扩大,不仅将帮助医生打破现有儿童SLE治疗的困境,更将助力患儿减少复发风险,实现长期、有效的疾病控制,守护他们更好地成长 。”
复旦大学附属儿科医院风湿科主任孙利教授强调:“激素是儿童狼疮生长发育延迟的主要原因之一,儿童激素用量太大的问题比成人更为严重,虽然儿童代谢高于成人,但大剂量甚至超过成人剂量的激素正在用于狼疮患儿的长期治疗 。如何在高疾病活动度,器官损伤严重的情况下,降低儿童激素用量,减少激素不良反应,同时控制疾病活动,减少和预防器官损伤这是儿童狼疮治疗中的难点所在 。”
在中国,贝利尤单抗于2019年7月获批与常规治疗联合,用于在常规治疗基础上仍具有高疾病活动的活动性、自身抗体阳性的SLE成年患者 。过去一年来,GSK致力于将其在中国的适应症扩展至儿童SLE患者,目前儿科适应症已被列入国家优先审评审批名单,并有望在不久的将来获得批准,以惠及更多中国儿童系统性红斑狼疮患者 。
新民晚报采访人员 左妍
【来源:新民晚报】
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