zolgensma|基因疗法会致癌？诺华最贵药物Zolgensma该何去何从来源( 二 )
根据美国FDA信息显示，最终，美国FDA并未对诺华进行制裁，也未收回Zolgensma的上市资格，但这一争议导致诺华公司解雇了团队内部的5名顶级科学家，并动摇了其质量控制业务，与此同时，美国多家保险公司拒绝按照该药物适应症覆盖范围，为2岁及以下的SMA患者提供相关的保险服务，转而将年龄覆盖范围限定在6个月以下的婴儿 。
扩大新适应症面临多次延迟
而诺华努力将Zolgensma的适应症范围扩大到新生儿和幼年婴儿之外的过程也面临着多次延迟 。
根据非营利性SMA基金会估计，全球目前大约有60000例SMA患者，而88%的SMA患者为II型或III型（较轻症状），这并不会立即夺取他们的生命，只是会缓慢地剥夺他们行走或者生活的能力 。因此，获得除I型重症SMA患者（即在婴儿期诊断出的SMA）之外的庞大市场对于Zolgensma的商业前景来说至关重要 。
FDA最初于2019年10月停止了Zolgensma在美国的试验，理由是关于该药物的一项动物研究实验引起了DRG单核细胞炎症反应，并不能完全保证人体试验数据的安全性，目前该测试仍处于暂停状态 。
2020年9月，FDA表示，诺华必须进行一项新的临床试验，然后才能为其脊髓肌肉萎缩（SMA）基因疗法Zolgensma的新适应症提交相关申请 。
随后，诺华发布声明表示正在与FDA讨论试验的细节，并称未来将对其SMA项目进行 "全面更新" 。诺华曾计划明年提交批准文件，但杰富瑞投资证券（Jefferies）分析师Peter Welford预测，诺华至少要到2023年才能够提交关于Zolgensma新适应症的申请 。
目前，Zolgensma在美国和日本仅被批准用于两岁以下的患者，在欧洲则仅用于体重不超过21公斤的儿童 。
【zolgensma|基因疗法会致癌？诺华最贵药物Zolgensma该何去何从来源】对于腺相关病毒基因疗法或会增加肝癌风险的最新研究，对于诺华以及患者用药会有哪些影响，诺华将采取哪些应对措施？11月19日，健康时报采访人员多次致电诺华制药，截止发稿日，尚未回复 。
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