粘多糖贮积症|罕见病女儿被判“活不过20岁”，倔强母亲努力16年终破魔咒( 四 )
后来，蔡琼玮会长来安慰我，她说郑芋啊，台湾有今天的试药机会，是我们协会做了12年的结果，我们组织粘多糖家庭去呼吁了12年，政府才同意给我们买单，药企才愿意进来，你们大陆想用药，要靠自己来争取 。
这句话对我的触动挺大的 。我那会儿才觉得，一个人的力量确实太小了 。不管是政府还是药企，他们对于个体需求是不敏感的，只有当你代表一个群体去争取的时候，别人才看得到你 。
刚巧那个时候，王奕鸥和黄如方的瓷娃娃罕见病关爱中心注册不久，我们去参观交流，大家都觉得做这件事是有意义的 。所以2012年的时候，我成立了北京正宇粘多糖罕见病关爱中心，正宇，是我名字的谐音，也有“正大宇宙”的意思，我希望这个社会对粘多糖症患者是充满善意和正能量的 。
中心最初只有30多个病友，大多是qq群里认识的 。我们第一个活动是在深圳办的，来了大约20个人，我们找了药企赞助，又拿赞助的钱请了医生来做科普 。那次活动还挺成功的，大家的感觉都很好 。因为以前你一说粘多糖症，身边的人都不能感同身受，你就特别容易孤独，把大家聚在一起，互相说说话，能消解掉很多负面情绪 。
中心成立后，我主动联系了《中国梦想秀》节目组，给甜甜报了名，我的本意是想让更多人知道粘多糖症这种疾病 。我和甜甜说，爸爸妈妈在尽最大的努力为你争取活下去的机会，你也应该为自己努力一把 。她说，可以 。她那个时候12岁，已经停止长个了，腿部力量退化，不能跑不能跳 。但她很喜欢画画，所以在节目里，她表演了一段沙画 。
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节目在2012年底播出，反响非常大，很多病友看了都主动和我们联系，我们的病友群一下子增加到100多个家庭 。
这些家庭大多都被笼罩在死亡的阴影下 。粘多糖宝宝最常见的死因就是呼吸道堵塞，因为粘多糖会在呼吸道、扁桃体周围堆积，这些孩子的气道会越来越狭窄 。我们曾经有个杭州的孩子，因为阑尾炎手术，需要做麻醉插管 。插管的时候就很困难，拔管的时候人直接没了，因为一拔管，呼吸道软骨坍塌，把气道堵住了 。
每年群里都会有3、4个家长退群，每次看到退群消息，我们心里都很难过，大家都知道这意味着什么 。时间太宝贵了，我们必须日夜兼程，为病友争取更多 。
中国患者终于拿到新特效药试药权
北京正宇粘多糖关爱中心成立8年多来，有两件事是最让我有成就感的 。
一是我们固定了很多活动 。比如每个月请专家线上授课；每年的2月28日国际罕见病日，我们会做线下的义诊；每年5月15日的国际粘多糖日，我们会做线下的论坛；每年暑期，我们还会办夏令营，带着大家出游全国 。去年因为疫情的关系，我们改变了夏令营的形式，让大家自己去玩，把好吃的好玩的拍下来，晒到群里，我们再精选出一部分放在网站上 。
做这些事的意义在于，让那些疲于奔命的粘多糖症家庭找到心灵的慰藉，也让他们知道有一个组织始终在关注他们，帮助他们 。粘多糖症的家庭其实是很脆弱的，我们做过调查，平均每个家庭都要分出1.9个人的精力来照顾孩子，有些病情很重的孩子已经发展到脑部了，他们不知道疼，会自己伤害自己，家长的眼睛24小时不能离开 。
另一件事是我们成功拿到了药企的试药权，就像10年前的台湾一样 。2016年，我们送了4个患者去德国试药，2017年和2018年，我们又送了30个患者去韩国试药 。
和韩国药企的谈判还有个小故事 。一开始他们提出了两个要求，一是试药期只有一年，二是在韩国的生活费要患者自理 。我当时就拒绝了，我和他们说，虽然用药是免费的，但我们这些孩子去试药，是为你们做贡献的，而且我们的家长都是放弃工作陪过去的，现在你还要他来承担生活开支，这不符合国际惯例 。另外，一年时间也太短了，很难看出效果 。
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